原題
Efficacy and safety of mitapivat in adults with transfusion-dependent α-thalassaemia or β-thalassaemia (ENERGIZE-T): a double-blind, randomised, multicentre, placebo-controlled, phase 3 trial.
背景:α-サラセミアに対する疾患修飾療法はなく、β-サラセミアに対する経口選択肢もない;ミタピバットは輸血依存成人で評価された。
方法:ENERGIZE-Tは、成人をミタピバット100 mg 1日2回投与群またはプラセボ投与群に2:1の割合で無作為に割り付けた。主要評価項目は、任意の12週間にわたる50%以上および2単位以上の輸血削減であった。
結果:無作為化された患者258名において、TRRはミタピバット群で30%であったのに対し、プラセボ群では13%であった(補正後差18%ポイント、p=0.0003)。有害事象はよくみられ、重篤なイベントと中止は同程度であり、死亡はなかった。
結論:ミタピバットは輸血負担を有意に減少させ、一般に忍容性が良好であったことから、輸血依存性サラセミアに対する最初の口腔疾患修飾療法としての使用が支持された。
Journal: Lancet (CiteScore 2022: 133.2)
DOI: 10.1016/S0140-6736(26)00874-3
PMID: 42721980
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