原題
Etuvetidigene Autotemcel for the Treatment of Wiskott-Aldrich Syndrome.
背景:ウイスコット-アルドリッチ症候群(WAS)は血小板機能障害を伴うまれなX連鎖免疫不全である。Etuvetidgene autotemcel(etu cel)は、レンチウイルスを介してWAS cDNAを送達する自己HSPC遺伝子治療である。
方法:2つの非盲検試験と拡大アクセスから27人の患者をプールした。リツキシマブおよび強度低下前処置後のセルの単回IV;エンドポイント:生存、重度の感染症(6-18ヵ月)、および中等度/重度の出血(12ヵ月)。
結果:追跡期間の中央値は5.7年であった。1年および5年生存率は96%(死亡1例)であった。重症感染症は2.00から0.15イベント/人-年に,出血は2.00から0.80に低下した。挿入による腫瘍形成はない。
結論:Etu celは、感染と出血を減少させ、持続的な臨床的利益をもたらした。
Journal: N Engl J Med (CiteScore 2022: 134.4)
DOI: 10.1056/NEJMoa2515005
PMID: 42777242
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