原題
Mim8 Bispecific Antibody Prophylaxis in Hemophilia A with or without Inhibitors.
背景:Mim8(denecimig)は、インヒビターの有無にかかわらず、血友病Aの予防のために活性化第VIII因子を模倣する皮下二重特異性抗体である。
方法:12歳以上の患者を対象とした第3相ランダム化試験では、週1回または月1回の体重階層化Mim8と応需型治療または凝固因子予防の既往を比較した。主要評価項目は、治療を受けた出血率の年率換算とした。
結果:応需型(15.76/年)と比較して、毎週および毎月のMim8の平均発生率は0.57および0.20であった(96.4%および98.7%の低下;P<0.001)。以前の予防と比較して、毎週および毎月の発生率は54.0%および42.8%低下した(P=0.006)。注射部位反応は注射の2.6%で発生し、血栓塞栓イベントや中和抗体は認められなかった。
結論:Mim8は、応需型および因子予防と比較して、治療された出血を著しく減少させ、良好な安全シグナルを示した。
Journal: N Engl J Med (CiteScore 2022: 134.4)
DOI: 10.1056/NEJMoa2517384
PMID: 42054679
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