原題
Ziftomenib in Relapsed or Refractory NPM1-Mutated AML.
背景:経口選択的メニン阻害薬であるジフトメニブは、再発/難治性メニン依存性AMLにおける単剤療法として忍容性と活性を示した。KOMET-001第II相試験では、登録を可能にするデータが求められた。
方法:再発/難治性変異/再構成AML患者92例(年齢中央値69歳)に、ziftomenib 600 mg/日を投与し、一次エンドポイントはCR/CRh率とした。
結果:CR/CRhは22%(95%CI 14-32;P=.0058)、MRD陰性は61%、ORRは33%、持続期間中央値は4.6ヵ月、OS中央値は6.6ヵ月であった。グレード3以上のAEには、発熱性好中球減少症(26%)、貧血(20%)および血小板減少症(20%)、分化症候群(25%)(15%がグレード3)、関連するAEによる中止(3%)が含まれた。
結論:Ziftomenibは、多くの前治療を受けた再発/難治性メニン依存性AMLにおいて、管理可能な毒性で意味のある深い反応をもたらした。
Journal: J Clin Oncol (CiteScore 2022: 39.6)
DOI: 10.1200/JCO-25-01694
PMID: 40997296
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