原題
Haematopoietic gene therapy of non-conditioned patients with Fanconi anaemia-A: results from open-label phase 1/2 (FANCOLEN-1) and long-term clinical trials.
背景:同種造血幹細胞移植はファンコーニ貧血における骨髄不全(BMF)の標準であるが、癌リスクの増加のような合併症を引き起こす。本研究は、代替法としての自己遺伝子補正幹細胞注入の有効性と安全性を評価することを目的とした。
方法:非盲検第1/2相試験(FANCOLEN-1)では、細胞毒性条件付けなしでFANCAベクターで形質導入されたCD34+細胞を投与されたファンコーニ貧血-Aの早期BMF患者9人を対象とした。主要評価項目は、3年間にわたる細胞生着および安全性であった。
結果:8人の患者のうち5人が持続的なベクターコピーで主要エンドポイントを達成した。ほとんどの場合、治療に関連した非重篤な事象が認められた。
結論:遺伝毒性条件付けを行わない遺伝子治療は、ファンコーニ貧血患者における持続的な生着とBMFの逆転に有望である。
Journal: Lancet (CiteScore 2022: 133.2)
DOI: 10.1016/S0140-6736(24)01880-4
PMID: 39642902
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