進行した悪性血管周囲類上皮細胞腫瘍(AMPECT)患者を対象としたnab-シロリムスの第II相試験:長期有効性および安全性の最新情報。

原題
Phase II Trial of nab-Sirolimus in Patients With Advanced Malignant Perivascular Epithelioid Cell Tumors (AMPECT): Long-Term Efficacy and Safety Update.
背景:シロリムスは、転移性または局所進行悪性血管周囲類上皮細胞腫瘍(PEComa)の治療に米国で承認されている。本稿では、第II相進行性悪性血管周囲類上皮細胞腫瘍(AMPECT)試験の最終的な有効性および安全性データ(2022年4月29日)を紹介する。
方法:解析には、全奏効率、無増悪生存期間中央値、奏効期間(DOR)、全生存期間、および治療関連有害事象(TRAEs)が含まれた。
結果:全奏効率は38.7%、無増悪生存期間中央値は10.6ヵ月、DORは39.7ヵ月、全生存期間中央値は53.1ヵ月であった。口内炎、疲労および発疹は一般的なTRAEsであり、新たな有害事象または重度の有害事象は報告されなかった。
結論:この研究は、PEComa患者に対するシロリムスの長期的な臨床的利益を強調しており、DORは3年を超えている。
Journal: J Clin Oncol (CiteScore 2022: 39.6)
DOI: 10.1200/JCO.23.02266
PMID: 38427923