原題
Efficacy and Safety of Acoramidis in Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy.
背景:トランスサイレチンアミロイド心筋症(TTR-AC)は、心臓におけるミスフォールド単量体TTRの沈着を伴う。TTR安定剤であるAcoramidisは、このプロセスに対して有意な阻害効果を示している。
方法:TTR-AC患者を対象とした第3相二重盲検試験が実施された。彼らは、acoramidis塩酸塩800 mgを1日2回またはプラセボを30ヶ月間投与された。
結果:acoramidisを支持する一次解析の勝率は1.8であり、治療の結果、63.7%のペアワイズ比較でacoramidisが支持された。有害事象の全発生率は両群で同程度であった。
結論:Acoramidisは、TTR-ACの管理においてプラセボよりも有意に良好なアウトカムを示し、2群間で同等の副作用を示した。
Journal: N Engl J Med (CiteScore 2022: 134.4)
DOI: 10.1056/NEJMoa2305434
PMID: 38197816
コメント