原題
Myeloproliferative Neoplasms.
背景:古典的MPN(ET, PV, PMF)は,症状発現の数十年前に生じる活性化JAK2, CALR, またはMPL突然変異により駆動される慢性クローン幹細胞障害である;共突然変異および炎症は進行,血栓症,および二次性AMLを駆動する。
方法:ナラティブレビュー。
結果:ドライバー変異は早期に有利であり、同時変異と炎症は進行を促進する。現在の治療法は主に対症療法であり、ペグインターフェロンおよびJAK2阻害薬は一部の患者で疾患を修飾することができる。新たな変異体選択的免疫療法およびCALR/JAK2 V617F阻害薬は、持続的な疾患修飾またはクローン根絶を可能にする可能性がある。
結論:変異体特異的治療は疾患修飾と治癒に有望である。
Journal: N Engl J Med (CiteScore 2022: 134.4)
DOI: 10.1056/NEJMra2507867
PMID: 42617115
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