原題
Efficacy and Safety of Anti-B-Cell Maturation Antigen Chimeric Antigen Receptor T-Cell for the Treatment of Relapsed and Refractory AL Amyloidosis.
背景:抗B細胞成熟抗原(BCMA)キメラ抗原受容体T細胞(CART)療法は、患者の脆弱性にもかかわらず、ALアミロイドーシス(AL)の治療に有望である。HBI0101抗BCMA CARTは、AL治療の概念の初校である。
方法:第Ia/Ib相臨床試験では、患者はリンパ球枯渇を受け、続いて800×10 CARTsの注入を受けた。
結果:16人の患者が治療され、ほとんどが複数の前治療と心臓の関与を受けていた。全体的な血液学的奏効率は94%であり、完全奏効率は75%であった。サイトカイン放出症候群を経験した人もいたが、重度の神経毒性または治療関連の死亡は発生しなかった。
結論:抗BCMA CARTは管理可能な毒性と有意な有効性を示し、早期に投与すれば脆弱なAL患者の転帰を改善できることを示唆した。
Journal: J Clin Oncol (CiteScore 2022: 39.6)
DOI: 10.1200/JCO-24-02252
PMID: 39653116
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