原題
Gene Therapy with Fidanacogene Elaparvovec in Adults with Hemophilia B.
背景:フィダナコジーンelaparvovecは血友病Bの遺伝子治療であり、以前の研究で第IX因子活性を維持することが示されている。
方法:第3相非盲検試験では、血友病Bで第IX因子レベルが低い18～65歳の男性を対象に、治療後の年間出血率と予防的導入期間を比較して、その有効性を評価した。
結果:スクリーニングを受けた男性316人のうち、45人が治療を受けた。治療後4.42年から1.28年にかけて出血エピソードは71%減少し、予防に対する非劣性と優位性の両方が示された。平均第IX因子活性は26.9%であり、重篤な有害事象は記録されなかった。
結論:フィダナコジーンelaparvovecは出血を有意に減少させ、安定した第IX因子レベルを維持し、標準的な予防療法よりも優れていた。
Journal: N Engl J Med (CiteScore 2022: 134.4)
DOI: 10.1056/NEJMoa2302982
PMID: 39321362
コメント