フォンヒッペル・リンダウ病に関連するCNS血管芽腫患者に対するベルズティファン(LITESPARK-004):多施設共同、単群、第2相試験。

原題
Belzutifan for patients with von Hippel-Lindau disease-associated CNS haemangioblastomas (LITESPARK-004): a multicentre, single-arm, phase 2 study.
背景:第2相LITESPARK-004試験では、フォンヒッペル・リンダウ(VHL)病に関連したCNS血管芽細胞腫における抗腫よう活性について、クラス初の低酸素誘導因子-2α阻害薬であるベルズティファンを評価した。

方法:この多施設研究では、生殖細胞系VHL変化を有する61人の成人が、毎日120 mgの経口ベルツチファンで治療された。主要評価項目は、2つの異なるアプローチで評価した客観的奏効率であった。

結果:CNS血管芽腫患者50名のうち、44%がアプローチ1で、76%がアプローチ2で反応し、46%がグレード3~5の有害事象を経験した。

結論:Belzutifanは、VHL関連CNS血管芽腫において持続的な抗腫瘍活性を示し、治療選択肢としての使用を支持した。
Journal: Lancet Oncol (CiteScore 2022: 62)
DOI: 10.1016/S1470-2045(24)00389-9
PMID: 39284337

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