原題
A Multicenter Phase II Trial of Ruxolitinib for Treatment of Corticosteroid Refractory Sclerotic Chronic Graft-Versus-Host Disease.
背景:硬化性慢性移植片対宿主病(cGVHD)は重篤で治療抵抗性の疾患であり、新しい治療法を必要とする。本研究では、コルチコステロイド抵抗性の硬化性cGVHD患者におけるルキソリチニブの有効性を評価した。
方法:第II相試験(N=47)では、治療抵抗性硬化性cGVHDの成人にルキソリチニブを6か月間投与した。主要評価項目は、コンセンサス基準に基づく皮膚および/または関節における完全奏効または部分奏効の割合とした。
結果:中央値11か月後、49%が部分奏効を達成し、77%が12か月後もそれを維持した。治療の忍容性は良好で、非再発死亡率は低かった。
結論:ルキソリチニブは奏効率および患者報告アウトカムを有意に改善し、難治性硬化性cGVHDに対する有望な選択肢となった。
Journal: J Clin Oncol (CiteScore 2022: 39.6)
DOI: 10.1200/JCO.24.00205
PMID: 39151112
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