原題
Sotorasib for Vascular Malformations Associated with KRAS G12C Mutation.
**背景:**散発性動静脈奇形における機能獲得型突然変異は一般的であるが、その進行機序は依然として不明であり、承認された治療法はない。
**方法:**本研究では、モザイクG12C変異を有する2つのマウスモデルにおいて、KRAS G12C阻害薬ソトラシブの有効性を検討した。
**結果:**ソトラシブ投与により、マウスの血管奇形容積が減少し、生存率が改善した。さらに、重度のG 12 C関連奇形を有する成人患者2人では、治療後に急速な症状の緩和と奇形の大きさの減少が認められた。
**結論:**ソトラシブでKRAS G12Cを標的とすることは、関連する血管奇形に苦しむ患者に対する新しい治療戦略としての可能性を示している。
Journal: N Engl J Med (CiteScore 2022: 134.4)
DOI: 10.1056/NEJMoa2309160
PMID: 39018528
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