進行性腫瘍を伴うNF 2関連神経鞘腫症におけるブリグチニブ。

原題
Brigatinib in NF2-Related Schwannomatosis with Progressive Tumors.
背景:神経鞘腫症は、承認された治療法のない容赦ない腫瘍症候群である。このような患者の治療における複数のチロシンキナーゼ阻害薬であるブリガチニブの可能性については、研究が必要であった。
方法:第2相試験では、進行性神経鞘腫症腫瘍の患者(12歳以上)に経口ブリガチニブ(180 mg/日)を使用した。一次アウトカムは標的腫瘍における放射線学的反応であり、二次アウトカムには安全性および聴覚反応が含まれた。
結果:40人の患者(年齢中央値26歳)は、標的腫瘍およびすべての腫瘍に対してそれぞれ10%および23%の放射線学的反応を示した。髄膜腫および非前庭神経鞘腫に最大のベネフィットが認められた。顕著な聴力改善および自己報告による疼痛の減少が記録され、重篤な有害事象は認められなかった。
結論:Brigatinibは、神経鞘腫症患者において有望な放射線学的反応と臨床的利益を示した。
Journal: N Engl J Med (CiteScore 2022: 134.4)
DOI: 10.1056/NEJMoa2400985
PMID: 38904277