腱滑膜巨細胞腫(MOTION)に対するVimseltinib対プラセボ:多施設共同、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、第3相試験。

原題
Vimseltinib versus placebo for tenosynovial giant cell tumour (MOTION): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial.
背景:本研究の目的は、手術に適さない腱滑膜巨細胞腫(TGCT)患者の治療におけるCSF1R阻害剤であるVimseltinibの有効性と安全を評価することである。

方法:「MOTION」と名づけた盲検第3相試験を、13か国の35の専門病院でTGCT患者123人を対象に実施した。患者にVimseltinibまたはプラセボを24週間投与し、結果を追跡した。

結果:結果は、Vimseltinib群で40%の有意な奏効率を示し、治療に関連した有害事象のほとんどは管理可能であった。胆汁うっ滞性肝毒性または薬物誘発性肝障害は認められなかった。

結論:VimseltinibはTGCT患者において有意な機能的及び症状的改善を示し、実行可能な治療選択肢となった。
Journal: Lancet (CiteScore 2022: 133.2)
DOI: 10.1016/S0140-6736(24)00885-7
PMID: 38843860

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