原題
Exagamglogene Autotemcel for Severe Sickle Cell Disease.
背景:Exa-celは、CRIS PRベースの遺伝子編集を使用して、胎児型ヘモグロビン合成を再活性化することによって鎌状赤血球症を治療する。
方法:12〜35歳の鎌状赤血球症患者44人を対象とした第3相非盲検試験で、エクサセルの有効性を検討した。患者はエクサセル注入の前にブスルファンによるコンディショニングを受けた。
結果:中央値19.3か月の追跡後、評価可能な30人の患者の97%で少なくとも12か月間血管閉塞クリーゼが停止し、全ての患者はこれらのクリーゼによる入院がなかった。Exa-celの安全性プロファイルは、ブスルファンコンディショニングおよびHSPC移植と同程度であった。
結論:Exa-celは12か月以上にわたって鎌状赤血球症患者の血管閉塞クリーゼを除去することに成功した。
Journal: N Engl J Med (CiteScore 2022: 134.4)
DOI: 10.1056/NEJMoa2309676
PMID: 38661449
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