原題
Exagamglogene Autotemcel for Transfusion-Dependent β-Thalassemia.
背景:Exagamglogene autotemcel(exa-cel)は、CRISPR-Cas9遺伝子編集を用いて、自己CD34+造血幹細胞および前駆細胞(HSPC)における胎児型ヘモグロビン産生を刺激する革新的な細胞療法である。
方法:輸血依存性β-サラセミアの12〜35歳の患者を対象に第3相試験を実施した。患者は、輸血非依存性を目的として、骨髄破壊的前処置を受けた後にエクサセル注入を受けた。
結果:52人の患者の中間分析において,輸血非依存性は十分なデータを有する35人の患者の91%で達成され,平均総ヘモグロビンレベルは13.1 g/dlであり,治療の安全性と有効性を示した。
結論:骨髄除去に先行したエクサセル治療は、β-サラセミア患者の間で有意な輸血非依存性をもたらした。
Journal: N Engl J Med (CiteScore 2022: 134.4)
DOI: 10.1056/NEJMoa2309673
PMID: 38657265
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