原題
Clinical Benefit and Regulatory Outcomes of Cancer Drugs Receiving Accelerated Approval.
背景:米国FDAは、代替手段に基づいて潜在的に有益な癌治験薬の早期承認を可能にする迅速承認経路を有している。
方法:公的に入手可能なFDAデータを用いて、このコホート研究では、2013年から2023年の間に迅速承認を受けたがん治療薬の臨床的有益性を評価した。
結果:129組の薬剤と適応症のペアのうち、46組が5年以上の追跡調査を受けた。これらのうち、約3分の2が通常の承認に変更されたが、臨床的ベネフィットを示したのは半数未満であった。
結論:迅速承認されたがん治療薬の大半は、5年以内に生存率や生活の質の有意な改善を示さなかった。これらの薬剤にはベネフィットがない可能性があることについて、患者に明確な情報を提供すべきである。
Journal: JAMA (CiteScore 2022: 45.4)
DOI: 10.1001/jama.2024.2396
PMID: 38583175
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