発作性夜間ヘモグロビン尿症における経口Iptacopan単独投与。

原題
Oral Iptacopan Monotherapy in Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria.
背景:発作性夜間血色素尿症患者はしばしば持続性溶血性貧血に苦しみ、適切な経口治療を欠いており、ファーストインクラスの経口第B因子阻害剤であるiptacopanから利益を得ることができる。
方法:いくつかの試験では、24週間にわたってヘモグロビンが低い患者を対象にiptacopanを試験し、その効果を抗C 5療法と比較したほか、補体阻害薬による治療を受けていない患者も対象とした。
結果:iptacopanを投与された患者は、赤血球輸血を必要とせずにヘモグロビン値の上昇を示し、疲労の軽減、網状赤血球およびビリルビンの減少を報告した。副作用には頭痛が含まれた。
結論:この研究は、すでに抗C 5療法を受けている患者と補体阻害剤で治療されていない患者の両方で、持続性貧血の患者に対する好ましい治療法としてのiptacopanの可能性を強調している。
Journal: N Engl J Med (CiteScore 2022: 134.4)
DOI: 10.1056/NEJMoa2308695
PMID: 38477987