原題
Rusfertide, a Hepcidin Mimetic, for Control of Erythrocytosis in Polycythemia Vera.
背景:真性多血症(PV)は赤血球の過剰産生を特徴とする状態である。鉄調節ホルモンを模倣する注射可能なペプチドであるrusfertideの安全と効果は、瀉血に依存するPV患者に対して十分に決定されていない。
方法:第2相REVIVE試験の構造には、28週間の用量設定期間と、それに続く12週間の無作為化二重盲検rusfertideまたはプラセボ治療期間が含まれていた。患者の反応は、ヘマトクリットコントロール、瀉血の欠如、および試験の遵守に基づいて評価された。
結果:最初の患者70人のうち、59人が試験のパート2に割り付けられた。rusfertideを受けた患者は、プラセボ群の患者よりも瀉血を必要とせず、良好なヘマトクリットコントロールを達成し、60%が反応を示したのに対し、プラセボ群では17%であった。
結論:真性多血症患者はプラセボと比較してrusfertideで治療したとき改善されたヘマトクリットコントロールと全体的反応を示し,PV治療としてのrusfertideの有効性と安全を示唆した。
Journal: N Engl J Med (CiteScore 2022: 134.4)
DOI: 10.1056/NEJMoa2308809
PMID: 38381675
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