原題
Everolimus for Children With Recurrent or Progressive Low-Grade Glioma: Results From the Phase II PNOC001 Trial.
背景:PNOC001第II相単一群試験は、特定の経路の活性化に基づいて進行性/再発小児低悪性度神経こう腫(pLGG)に対するエベロリムス療法の有効性を推定し、予後バイオマーカーを同定することを目的とした。
方法:進行性pLGGを有する3～21歳の患者に、経口エベロリムスを毎日投与した。疾患の進行は6ヶ月目に推定され、進行の中央値は6ヶ月目であった。被験者の遺伝子変異を追跡した。
結果:2012年から2019年にかけて、65名の被験者が登録された。6ヶ月無増悪生存率は67.4%、無増悪生存期間中央値は11.1ヶ月であった。PI3K/AKT/mTOR経路の活性化は、臨床アウトカムと相関していなかった。
結論:エベロリムスはpLGGsに対して忍容性の高い治療法であると考えられる。まれな/新規の融合ブレークポイントは、疾患の進行を評価する将来の試験のバイオマーカーとなり得る。
Journal: J Clin Oncol (CiteScore 2022: 39.6)
DOI: 10.1200/JCO.23.01838
PMID: 37978951
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