BRAF V600変異を有する小児神経膠腫におけるダブラフェニブとトラメチニブの併用。

原題
Dabrafenib plus Trametinib in Pediatric Glioma with BRAF V600 Mutations.
背景:小児低悪性度神経こう腫におけるV600E変異は標準化学療法に抵抗性を示した。ダブラフェニブは、単独でもトラメチニブと併用しても、このような症例に対して以前の試験で有望であることが示されており、一次治療としてこの併用を評価する必要性が示唆されている。
方法:第2相試験では、V 600変異を有する低悪性度神経膠腫の小児を対象に、ダブラフェニブ+トラメチニブ群または標準化学療法群に無作為に割り付け、全奏効、臨床的ベネフィットおよび無増悪生存期間をモニタリングした。
結果:110人の患者のうち、ダブラフェニブとトラメチニブを併用した患者の奏効率は47%であったのに対し、化学療法群では11%であった。また、この薬剤の併用により、86%の臨床的有益性が得られ、無増悪生存期間が延長した。
結論:V600変異を有する小児患者において、ダブラフェニブとトラメチニブの併用は、一次治療として標準的な化学療法よりも有意に多くの反応、無増悪生存期間の延長、および良好な安全性プロファイルをもたらした。
Journal: N Engl J Med (CiteScore 2022: 134.4)
DOI: 10.1056/NEJMoa2303815
PMID: 37733309