稀および超稀な肉腫患者におけるペムブロリズマブ(AcSéペムブロリズマブ):非ランダム化非盲検第2相バスケット試験のサブグループの解析。

原題
Pembrolizumab in patients with rare and ultra-rare sarcomas (AcSé Pembrolizumab): analysis of a subgroup from a non-randomised, open-label, phase 2, basket trial.
背景:肉腫は治療選択肢が限られた不均一な疾患群である。これまでの研究では、選択されていない肉腫に対する免疫療法の有効性は限られていることが示されている。しかし、免疫チェックポイント阻害薬は特定の肉腫組織型に対して活性を示している。本研究では、稀な肉腫と超稀な肉腫に対するペムブロリズマブ(免疫チェックポイント阻害薬)の活性を評価した。
方法:この研究には、ペムブロリズマブ単剤療法で治療されたまれな肉腫の選択された組織型を有する患者が含まれていた。主要エンドポイントは、地域の研究者によって評価された12週目の客観的奏効率であった。
結果:合計97人の患者が分析に含まれた。12週目の客観的奏効率は6.2%であった。最も一般的な有害事象は、貧血、肝酵素上昇、および呼吸困難であった。治療に関連しない死亡が5例報告された。
結論:ペムブロリズマブは、いくつかの稀な肉腫組織型および超稀な肉腫組織型において活性および管理可能な毒性を示した。本試験は、選択された組織型における潜在的な治療選択肢としてペムブロリズマブの使用を支持するものである。本試験の完了により、さらなる証拠が得られるであろう。
Journal: Lancet Oncol
DOI: 10.1016/S1470-2045(23)00282-6
PMID: 37429302