新たに診断された乳頭状頭蓋咽頭腫におけるBRAF-MEK阻害。

原題
BRAF-MEK Inhibition in Newly Diagnosed Papillary Craniopharyngiomas.
背景:頭蓋咽頭腫は重大な合併症を伴う脳腫瘍である。手術や放射線療法などの治療選択肢は、視力障害、神経内分泌機能障害、および記憶障害につながる可能性がある。ほとんどの乳頭状頭蓋咽頭腫はV600E変異を有するが、放射線療法の既往がない患者におけるBRAF-MEK阻害薬の有効性および安全性は不明である。
方法:この第2相試験には、突然変異が陽性で、以前に放射線治療を受けたことがなく、測定可能な病変を有する乳頭状頭蓋咽頭腫の患者が含まれていた。彼らは、BRAF-MEK阻害薬の組み合わせであるベムラフェニブ-コビメチニブを投与された。本研究の主な結果は、容積測定データを用いて決定された4ヶ月後の客観的奏効であった。
結果:16人の患者のうち、15人(94%)が治療に対して持続的部分奏効以上を示した。腫瘍容積は中央値で91%減少した。無増悪生存率は12ヶ月で87%、24ヶ月で58%であった。管理可能な有害事象が認められ、毒性作用のために治療を中止した患者もいた。
結論:この研究では、BRAF-MEK阻害薬の併用は、乳頭状頭蓋咽頭腫の治療に有望な有効性を示した。
Journal: N Engl J Med
DOI: 10.1056/NEJMoa2213329
PMID: 37437144