原題
TRPC6 inhibition for the treatment of focal segmental glomerulosclerosis: a randomised, placebo-controlled, phase 2 trial of BI 764198.
背景:TRPC6過剰活性はFSGSにおけるポドサイト喪失を引き起こす可能性がある。ベーリンガーインゲルハイムが後援したこの第2相RCTでは、経口選択的TRPC6阻害薬であるBI 764198を検証した。
方法:31施設にわたって二重盲検、プラセボ対照、無作為化(1:1:1:1);一次FSGSまたはTRPC6変異体を有する成人に、20、40、または80 mg/日またはプラセボを12週間投与した。主要評価項目:12週目のUPCRの25%以上の低下。
結果:62名が治療を受けた。奏効率:44%、14%、43%(20/40/80 mg)対7%プラセボ;プールされた35%(OR 4.9)。有害事象は両群で同程度であった。
結論:BI 764198は蛋白尿を低下させ,忍容性も良好であった。
Journal: Lancet (CiteScore 2022: 133.2)
DOI: 10.1016/S0140-6736(25)02255-X
PMID: 41616795
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