原題
US Food and Drug Administration Approval Summary: Imetelstat for Selected Patients With Low- to Intermediate-1 Risk Myelodysplastic Syndromes With Transfusion-Dependent Anemia.
背景:2024年6月6日,FDAは赤血球造血刺激因子製剤無効または不適格後の低リスクから中間1リスクの骨髄異形成症候群および輸血依存性貧血(4 RBC単位/8週以上)の成人に対してimetelstatを承認した。
方法:MDS3001試験は、無作為化(2:1)二重盲検プラセボ対照多施設共同試験であった。
結果:一次解析では、8週以上のRBC TIが39.8%対15%(p<.001)、24週以上のRBC TIが28%対3.3%(p<.001)であった。HIE、完全寛解、または全生存率に大きな差はなかった。グレード3-4の好中球減少(72%対7%)および血小板減少(65%対8%)がよくみられた。
結論:イメテルスタットは有意な輸血非依存性をもたらしたが、かなりの骨髄抑制を伴っていた。FDAは市販後の安全性および投薬試験を要求した。
Journal: J Clin Oncol (CiteScore 2022: 39.6)
DOI: 10.1200/JCO-25-01369
PMID: 41135032
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