原題
Belzutifan for Advanced Pheochromocytoma or Paraganglioma.
背景:褐色細胞腫および傍神経節腫は、しばしばHIF-2α調節不全によって引き起こされる副腎または副腎外神経内分泌腫瘍である。BelzutifanはHIF-2α阻害薬であり、進行した疾患に対して活性を示す可能性がある。
方法:ベルズチファン120 mg/日を投与された切除不可能または転移性疾患を有する72人の患者を対象とした第2相国際単一群試験。一次エンドポイントは盲検化された独立した中央判定により客観的奏効を確認し、二次エンドポイントは奏効期間、病勢コントロール、PFS、OS、安全性、降圧薬の減量などであった。
結果:中央値30.2ヵ月の追跡で、ORRは26%(95%CI 17-38)、疾患コントロールは85%、DOR中央値は20.4ヵ月、PFS中央値は22.3ヵ月、24ヵ月OS中央値は76%であった。降圧薬を服用していた60人のうち、32%が6ヵ月以上にわたって50%以上の用量を減量した。治療関連の有害事象は99%に発生し、グレード3の貧血は22%、重篤なイベントは11%であった。
結論:Belzutifanは進行性褐色細胞腫と傍神経節腫において、頻繁であるが管理可能な毒性、特に貧血を伴う持続的な抗腫よう活性を示した。
Journal: N Engl J Med (CiteScore 2022: 134.4)
DOI: 10.1056/NEJMoa2504964
PMID: 41124218
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