原題
Fidanacogene Elaparvovec for Hemophilia B – A Multiyear Follow-up Study.
背景:血友病BのAAVベクターであるFidanacogene elaparvovecは、初期の研究で持続的な第IX因子発現を示したが、長期的な安全性と有効性は不明のままであった。
方法:12か月の研究では、重症血友病Bの15人の参加者に5×10 vg/kgのフィダナコジェンエパラボベックを投与し、その後5年間追跡した。安全性と有効性は、有害事象、臨床検査値の変化、年間出血率、および第IX因子活性によって評価された。
結果:14人の参加者が少なくとも3年間の追跡調査を完了し、治療に関連した有害事象はなかった。平均第IX因子活性は軽度の範囲であり、ほとんどの患者に出血エピソードはなかった。
結論:長期治療は最小限の副作用と持続的な有効性に関連しており、有望な低用量介入を示した。
Journal: N Engl J Med (CiteScore 2022: 134.4)
DOI: 10.1056/NEJMoa2307159
PMID: 40239068
コメント