第I相臨床試験における有効性評価:エンドポイントと課題。

原題
Efficacy assessment in phase I clinical trials: endpoints and challenges.
背景:第I相腫瘍学試験は安全性評価を超えて拡張され、しばしば治療目的を有し、有効性シグナルは薬物を第II相に進める決定に影響を及ぼす。

方法:この論文では、小規模で不均一な集団における有効性を評価する複雑さをレビューし、第I相試験における従来の有効性エンドポイントと進化する有効性エンドポイントについて議論する。

結果:客観的奏効率や全生存期間などの古典的なエンドポイントは、新しいエンドポイントと対比され、これらが開発初期の薬効の理解をどのように改善できるかを示している。

結論:第I相試験における種々の有効性エンドポイントを統合することは、治療効果評価を強化し、新しい癌治療の進歩を導くことができる。
Journal: Ann Oncol (CiteScore 2022: 63)
DOI: 10.1016/j.annonc.2025.02.010
PMID: 40049448

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