慢性リンパ性白血病および小リンパ球性リンパ腫におけるLisocabtagene maraleucel(TRANSCEND CLL 004):多施設共同、非盲検、単群、第1-2相試験。

原題
Lisocabtagene maraleucel in chronic lymphocytic leukaemia and small lymphocytic lymphoma (TRANSCEND CLL 004): a multicentre, open-label, single-arm, phase 1-2 study.
背景:
ブルトン型チロシンキナーゼ(BTK)阻害薬とベネトクラクスの両方による治療に失敗した再発または治療抵抗性の慢性リンパ性白血病または小リンパ球性リンパ腫の患者は、治療選択肢が限られており、転帰が不良である。本研究は、これらの患者におけるリソカブタゲンマラロイセル(liso-cel)の有効性と安全性を評価することを目的とした。
方法:
TRANSCEND CLL 004試験は、米国で実施された非盲検単群第1-2相試験であり、再発性または難治性の慢性リンパ性白血病または小リンパ球性リンパ腫で、BTK阻害薬を含む2種類以上の治療歴のある患者に対して、liso-celを静脈内投与した。主要評価項目は、BTK阻害薬の進行およびベネトクラクスの失敗を経験した患者における完全奏効または寛解とした。
結果:
計137名の患者が登録され、117名がliso-celを投与された。主要有効性解析対象集団において、第2相試験の推奨用量での完全奏効率または寛解率は18%であった。グレード3のサイトカイン放出症候群および神経学的イベントは、それぞれ患者の9%および18%で報告された。死亡は51例であり、5例は治療関連の有害事象によるものであった。
結論:
Liso-celの単回注入は、再発または難治性の慢性リンパ性白血病または小リンパ球性リンパ腫の患者において、以前のBTK阻害薬で疾患が進行し、ベネトクラクスが奏効しなかった患者においても、完全奏効または寛解を達成する上で有意な有効性を示した。安全性プロファイルは管理可能であった。
Journal: Lancet (CiteScore 2022: 133.2)
DOI: 10.1016/S0140-6736(23)01052-8
PMID: 37295445