原題
A new age of precision gene therapy.
背景:遺伝子治療は、単一遺伝子疾患およびB細胞悪性腫瘍を治療するために使用される臨床現実であり、ゲノム編集技術の進歩とともに進歩している。この治療レビューでは、これらの進歩がどのようにして治療選択肢と治療可能な疾患を拡大できるかを検討する。
方法:このレビューでは、ヒトの臨床試験からの例を取り入れ、主に遺伝子付加技術に依存する現在利用可能な遺伝子治療戦略をゲノム編集がどのように拡張できるかについて議論する。
結果:ゲノム編集技術の進歩は、治療戦略と治療できる疾患のタイプの両方を拡大する可能性を生み出す。
結論:安全性への配慮と、アクセシビリティなどの倫理的な意味合いの中で、遺伝子治療の一般的な影響とゲノム編集は、近い将来、特に患者の治療を再定義するであろう。
Journal: Lancet (CiteScore 2022: 133.2)
DOI: 10.1016/S0140-6736(23)01952-9
PMID: 38006899
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