原題
Systemic light chain and transthyretin amyloidosis-treatment advancements and future directions.
背景:かつては急速に致死的であった全身性アミロイドーシスは、現在では高度に治療可能である。トランスサイレチンのミスフォールディングに関する分子的洞察により、2018年以降に6種類のATTR療法が得られ、2021年にはALに対するダラツムマブベースのレジメンが得られた。
方法:疫学、病態生理、診断、および治療法の記述的レビューで、分子メカニズムと、免疫療法を含む承認された試験中の治療法への基礎科学の変換に重点を置いている。
結果:新しいATTR薬とダラツムマブの併用は治療成績を改善し、二重特異性T-cell engagerは再発ALに対して前例のない有効性を示した。早期認識、迅速な組織診断、および正確なタンパク質タイピングが極めて重要である。
結論:治療の進歩は選択肢を拡大したが、AL及びATTRアミロイドーシスの治癒を達成するための課題は残っている。
Journal: Lancet (CiteScore 2022: 133.2)
DOI: 10.1016/S0140-6736(26)00302-8
PMID: 42419329
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