原題
Results of a Phase 1 Open-Label, Dose-Escalation Study of Gene Therapy With AAV2-hAQP1 for Grade 2 and 3 Radiation-Induced Late Xerostomia and Parotid Gland Hypofunction.
背景:頭頚部放射線療法後の後期グレード2-3の口腔乾燥は慢性である。この試験では、耳下腺機能を回復させるためにAAV2 hAQP1を試験した。
方法:非盲検多施設研究には24人の参加者(RT後5年以上、HPV+の場合は2年以上)が登録された。AAV2 hAQP1をステンセン管を介して耳下腺の一方(n=12)または両方(n=12)に送達し、12か月追跡した。測定:安全性、XQ、MDASI HN、GRCQおよび非刺激唾液流量(UWSFR)。
結果:治療に関連した重篤な有害事象はなかった。30日までの有意な改善は12か月まで持続し、両側投与でより大きかった。12か月でXQ-39.5%、MDASI口渇-42.2%、GRCQ 3.8;67%が8ポイント以上のXQ増加を示し、79%が意味のある利益を報告した;UWSFR+112.5%。
結論:AAV2 hAQP1は安全で忍容性が高く,有意な症状緩和と唾液分泌量の増加をもたらした。
Journal: Int J Radiat Oncol Biol Phys (CiteScore 2022: 11)
DOI: 10.1016/j.ijrobp.2026.04.002
PMID: 42216935
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