原題
Pimicotinib versus placebo for tenosynovial giant cell tumour (MANEUVER): an international, randomised, placebo-controlled, phase 3 trial.
背景:TGCTはまれな局所侵攻性新生物であり、全身的な選択肢はほとんどない。ピミコチニブは選択的CSF1R阻害薬である。
方法:MANEUVERパート1は、切除不可能な症状のあるTGCTの成人を対象とした、経口ピミコチニブ50 mg/日を24週間投与する二重盲検無作為化(2:1)プラセボ対照第3相試験であった。主要評価項目は、盲検化された独立したレビュー(RECIST v1.1)による25週目のORRであった。94名の患者(ピミコチニブ63名、プラセボ31名)が登録された。
結果:ORRは54%対3%(絶対差51%、p<0.0001)であった。AEはほとんどが軽度であり、グレード3-4のCPK上昇が13%、減量が8%、中止が2%であり、胆汁うっ滞型肝毒性、DILI、色素減少は認められなかった。
結論:PimicotinibはTGCTにおいて強力な抗腫よう活性、症状/機能的利益、及び管理可能な安全性プロフィールを示した。
Journal: Lancet (CiteScore 2022: 133.2)
DOI: 10.1016/S0140-6736(25)02602-9
PMID: 41796601
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