原題
Eltrombopag for Newly Diagnosed Pediatric Immune Thrombocytopenia Requiring Treatment: The PINES Randomized Clinical Trial.
背景:エルトロンボパグは慢性小児免疫性血小板減少症(ITP)に対してFDA承認されているが,新たに診断された小児ITPに対する有効性は不明である。
方法:23施設で実施された第3相無作為化試験には、治療を必要とする初発ITPと新たに診断された小児118人(1歳～18歳未満)が登録された。患者は経口エルトロンボパグを投与されたか(n=71解析)、研究者が標準治療(グルココルチコイド、IVIG、または抗D;n=37解析)を選択した。主要評価項目は、救援療法なしでの持続的な血小板反応(6-12週目に4つのカウントのうち3つ以上が50×10^9/Lを超える)とした。
結果:持続的な反応は、エルトロンボパグ群では71例中46例(65%)であったのに対し、標準治療群では37例中13例(35%)であった(差30%、P=.002)。有害事象も同様であった。
結論:エルトロンボパグは持続的な血小板反応を増加させ、新たにITPと診断された非重症出血の小児に対して有効な選択肢となる可能性がある。
Journal: JAMA (CiteScore 2022: 45.4)
DOI: 10.1001/jama.2025.18168
PMID: 41123939
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