原題
Efficacy and Safety of Long-Term Continuous Nirogacestat Treatment in Adults With Desmoid Tumors: Results From the DeFi Trial.
背景:第III相DeFi試験(NCT03785964)において、ニログアセスタットはデスモイド腫瘍の成人におけるPFS、ORRおよびPROを改善した。
方法:2024年12月19日までの長期追跡調査では、ニロガセスタットに無作為に割り付けられた患者(曝露期間中央値33.6ヵ月、範囲0.3-61.8)のPFS、ORR(RECIST v1.1)、PROおよび安全性を評価した。
結果:PFSの中央値には達しなかった。ORRは45.7%(32/70)であり、一次解析以降に部分奏効が3例、完全奏効が3例追加された。ほとんどの患者で腫瘍がさらに縮小した。PROのベネフィットは持続した。TEAEは経時的に減少し、TEAEによる中止は2-4年から年の間に4件発生した。
結論:長期のnilogacestatは、さらなる腫瘍縮小、持続的な反応、持続的なPROベネフィット、および管理可能な安全性プロファイルをもたらした。
Journal: J Clin Oncol (CiteScore 2022: 39.6)
DOI: 10.1200/JCO-25-00582
PMID: 41115259
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