原題
Long-Term Safety and Efficacy of Gene Therapy for Adenosine Deaminase Deficiency.
背景:ADA-SCIDは生命を脅かす免疫不全である;レンチウイルスのex vivo遺伝子治療は治癒的アプローチとして研究されてきた。
方法:2012-2019年から,62人の患者にブスルファン非骨髄破壊的条件付けに続いてヒトADAをコードするレンチウイルスベクターで形質導入した自己CD34+HSCを投与した。一次エンドポイントは全生存期間と無イベント生存期間で,追跡期間の中央値は7.5年(474患者-年)であった。
結果:全生存率は100%であり,無事象生存率は95%(59/62)であった。59人の移植された患者は酵素補充療法を中止し、安定した遺伝子マーキング、ADA活性、代謝補正および免疫再構成を示した;58/59はIgG置換を停止し、ワクチン応答を開始した。白血球増殖性またはクローン性のイベントは発生しなかった。
結論:長期データは持続的な有効性と安全性を示し,治癒の可能性を支持した。
Journal: N Engl J Med (CiteScore 2022: 134.4)
DOI: 10.1056/NEJMoa2502754
PMID: 41092330
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