進行膵外神経内分泌腫瘍患者を対象としたパゾパニブとプラセボを比較したランダム化第II相試験(アライアンスA021202)。

原題
Randomized Phase II Trial of Pazopanib Versus Placebo in Patients With Advanced Extrapancreatic Neuroendocrine Tumors (Alliance A021202).
バックグラウンド(Background)
進行したepNETsでは、全身的な選択肢は限られている。パゾパニブは、VEGFR-2/3、PDGFR、およびc-Kitを標的とするマルチキナーゼ阻害薬であり、epNETsで評価されている。

メソッド(Methods)
多施設共同ランダム化二重盲検第II相試験では、12ヵ月以内に放射線学的PDを認めた患者にパゾパニブ800 mg/日とプラセボが投与された。主要評価項目:盲検下での中央判定によるPFS。

[結果]
171例(パゾパニブ97例、プラセボ74例)。追跡期間中央値61ヵ月。PFS中央値:11.8ヵ月対7.6ヵ月(HR 0.54、p<0.001)。OSに差はない。パゾパニブ群でグレード3以上のAEが多く(84%対47%)、グレード5の死亡は8%対0%であった。 おわりに パゾパニブはPFSを改善し、epNETにおけるVEGF経路の標的化を支持したが、そのリスクはこの状況でのさらなる開発を正当化するものではない。 Journal: J Clin Oncol (CiteScore 2022: 39.6) DOI: 10.1200/JCO-24-02644
PMID: 40902132

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