原題
Efficacy and safety of selumetinib in adults with neurofibromatosis type 1 and symptomatic, inoperable plexiform neurofibromas (KOMET): a multicentre, international, randomised, placebo-controlled, parallel, double-blind, phase 3 study.
背景:現在、神経線維腫症1型(NF1)および症状を伴う手術不能な叢状神経線維腫の成人に対して承認された治療法はない。KOMET試験では、この集団におけるセルメチニブの有効性と安全性を評価した。
方法:この進行中の第3相試験では、184人の成人がセルメチニブまたはプラセボを投与されるように無作為に割り付けられた。主要評価項目は、独立したレビューによって評価された客観的奏効率であった。
結果:セルメチニブは20%の有意な客観的奏効率を示したのに対し、プラセボでは5%であった(p=0.011)。慢性疼痛の改善および腫瘍容積の減少が認められた。
結論:セルメチニブは、NF 1-叢状神経線維腫の治療において、有意な有効性と良好な安全性プロファイルを示した。
Journal: Lancet (CiteScore 2022: 133.2)
DOI: 10.1016/S0140-6736(25)00986-9
PMID: 40473450
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