原題
Belzutifan for von Hippel-Lindau disease-associated renal cell carcinoma and other neoplasms (LITESPARK-004): 50 months follow-up from a single-arm, phase 2 study.
背景:低酸素誘導因子-2α阻害薬であるベルズチファンは、フォン・ヒッペル-リンダウ病に関連する腎細胞がんの治療に承認されている。本稿では、中央値で約50ヵ月の追跡調査後のLITESPARK-004試験の最新の結果を提示する。
方法:この第2相試験では、61人の参加者が毎日120 mgの経口ベルズチファンで治療され、特定の適格基準を満たし、客観的な奏効率が独立した審査委員会によって評価された。
結果:参加者のうち、67%が客観的奏効を達成し、11%が完全奏効であった。治療関連の有害事象はほとんどがグレード3であり、管理可能であった。
結論:結果は、von Hippel-Lindau病関連腎細胞癌に対する全身療法としてのベルズチファンを支持する。
Journal: Lancet Oncol (CiteScore 2022: 62)
DOI: 10.1016/S1470-2045(25)00099-3
PMID: 40228516
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