原題
Betibeglogene autotemcel gene therapy in patients with transfusion-dependent, severe genotype β-thalassaemia (HGB-212): a non-randomised, multicentre, single-arm, open-label, single-dose, phase 3 trial.
背景:輸血依存性β-サラセミア(TDT)は生涯にわたって輸血を必要とし、合併症を引き起こす。ベチベグロジェンオートテンセル(ベチセル)遺伝子治療は、自己形質導入幹細胞を用いて輸血非依存性を達成することを目的としている。
方法:HGB-212第3相試験では、HSPC動員および骨髄破壊的前処置後の適格なTDT患者18人を対象とし、主要アウトカムは輸血なしで12ヵ月間の輸血非依存性であった。
結果:18人の患者のうち、16人(89%)が中央値47.9か月の追跡後に輸血非依存性を達成した。有害事象が報告されたが、重篤なものやベティセルに関連するものはなかった。
結論:Beti-celは、重度のβ-サラセミアに対する輸血非依存性を可能にすることにおいて有望であり、従来の移植に代わる潜在的な治癒的選択肢を提供する。長期追跡調査が進行中である。
Journal: Lancet (CiteScore 2022: 133.2)
DOI: 10.1016/S0140-6736(24)01884-1
PMID: 39527960
コメント