原題
Pomalidomide for Epistaxis in Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia.
背景:オスラーウエバーランデュ病(HHT)は、重度の鼻出血、鉄欠乏性貧血、および生活の質の低下につながる。
方法:無作為化プラセボ対照試験で、HHT患者におけるポマリドミドの安全と有効性を評価した。被験者(計144人)は、ポマリドミド4 mg/日またはプラセボのいずれかを24週間投与される群に割り付けられ、主要アウトカムは鼻出血重症度スコアの変化であった。
結果:本試験は有効性を示した後に終了した。ポマリドミド群は、出血スコア(-0.94ポイント、P=0.004)および生活の質スコア(-1.4ポイント)において有意な平均改善を示した。
結論:ポマリドミドはHHT患者の鼻出血の重症度を有意に低下させ、安全性プロファイルは管理可能であった。
Journal: N Engl J Med (CiteScore 2022: 134.4)
DOI: 10.1056/NEJMoa2312749
PMID: 39292928
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