原発性免疫性血小板減少症の成人における新生児Fc受容体阻害薬efgartigimod(ADVANCE IV)の有効性と安全:多施設共同無作為化プラセボ対照第3相試験。

原題
Efficacy and safety of the neonatal Fc receptor inhibitor efgartigimod in adults with primary immune thrombocytopenia (ADVANCE IV): a multicentre, randomised, placebo-controlled, phase 3 trial.
背景:原発性免疫性血小板減少症は、新薬efgartigimodの影響を受ける可能性のある自己免疫疾患である。本研究は、この状態の成人の治療におけるその有効性と安全性を分析することを目的とした。
方法:この研究では、一次免疫性血小板減少の成人患者にefgartigimodまたはプラセボのいずれかを投与した。成功の主な指標は、持続的な血小板数反応であった。
結果:Efgartigimodは、プラセボと比較して、血小板数の改善において有意に良好な結果を示した。また、本剤はほとんどの患者で忍容性が良好であり、軽度から中等度の副作用が認められた。
結論:Efgartigimodは慢性免疫性血小板減少患者の血小板反応を効果的に増加させ、これらの患者に対するさらなる試験と開発を正当化した。
Journal: Lancet (CiteScore 2022: 133.2)
DOI: 10.1016/S0140-6736(23)01460-5
PMID: 37778358