革新的な膠芽腫治療の個別化スクリーニング試験の最初の結果:ベイズ適応ランダム化を用いた新たに診断された膠芽腫に対する第II相プラットフォーム試験。

原題
Inaugural Results of the Individualized Screening Trial of Innovative Glioblastoma Therapy: A Phase II Platform Trial for Newly Diagnosed Glioblastoma Using Bayesian Adaptive Randomization.
背景:INSIGhT試験では、反応適応ランダム化およびゲノムプロファイリングを用いて、3種類の実験的薬物治療を共通の対照群と比較することにより、膠芽腫治療における第III相試験の新しい治療法を同定した。
方法:神経こう芽腫の適格患者を対照群(放射線治療とテモゾロミド)または実験的薬物治療群の1つに無作為に割り付けた。主要エンドポイントは全生存期間および無増悪生存期間であり、ベイズの適応ランダム化により測定した。
結果:この試験では、アベマキシムとネラチニブの両方が対照と比較して無増悪生存率が長いことが明らかになったが、有意な全生存利益を示した薬剤はなかった。CC-115は治療関連毒性の上昇と関連していた。
結論:いずれの治療法も全生存利益を示さなかったが、INSIGhT試験デザインは複数の実験的薬剤の効率的な試験を可能にし、神経膠芽腫における治療発見の改善を促進する可能性がある。
Journal: J Clin Oncol (CiteScore 2022: 39.6)
DOI: 10.1200/JCO.23.00493
PMID: 37722087